Les bases du traitement de l'hémophilie

Traitement

Les bases du traitement de l'hémophilie

Prise en charge de l'hémophilie

Les personnes hémophiles doivent être suivies par un hématologue (spécialiste des maladies du sang) qui travaille dans un centre spécialisé pour l'hémophilie. S'ils sont bien suivis par ces centres, les hémophiles peuvent traiter eux-mêmes la plupart des accidents hémorragiques à domicile. Le saignement est rapidement stoppé par des gestes de premiers secours pour les saignements bénins et par l'injection de produits coagulants pour les saignements plus importants.

Deux types de traitement de l'hémophilie

Il existe deux types de traitement de l'hémophilie:

le traitement à la demande,
la prophylaxie (traitement préventif).

Dans le premier cas, il s'agit d'injecter par intraveineuse le facteur de coagulation déficient en cas de saignement, en vue de l'arrêter. Dans le second cas, le facteur de coagulation est administré à intervalles réguliers (tous les deux ou trois jours). Ce type de prise en charge de l'hémophilie est très efficace pour diminuer la fréquence des saignements et limiter les invalidités qui en découlent. La qualité de vie de la personne hémophile est nettement améliorée par la prophylaxie. Elle permet en effet notamment le déroulement d'une activité professionnelle dans les meilleures conditions.

Le problème des inhibiteurs

Le facteur de coagulation que s'administre la personne hémophile ne provient pas du patient lui-même (et pour cause: il en manque). Le facteur injecté est donc parfois considéré par son organisme comme une substance étrangère. L'organisme peut alors se mettre à fabriquer des anticorps. Ces anticorps, appelés inhibiteurs, vont neutraliser l'effet du facteur de coagulation administré. Le développement d’inhibiteurs contre le facteur de substitution est une complication redoutable car le patient s'immunise contre son propre traitement.

Il existe actuellement des mesures possibles pour limiter la survenue de ces inhibiteurs et, s'ils apparaissent, pour en limiter les conséquences.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

Des traitements efficaces et sans risque

Des traitements de plus en plus sûrs

Aujourd'hui, la plupart des hémophiles sont traités par des facteurs VIII ou IX plasmatiques ou recombinants. Le risque de contamination virale des traitements est actuellement pratiquement inexistant. Il n'en a pas toujours été ainsi car, dans le passé, de nombreuses personnes ont été infectées par le virus du SIDA, de l’hépatite,… (histoire du scandale du sang contaminé en France)

Facteurs de coagulation dérivés plasmatiques

Les dérivés plasmatiques font partie des traitements classiques dont les hémophiles peuvent aujourd'hui bénéficier: le plasma issu de dons de sang est purifié et fractionné pour obtenir un concentré de facteurs VIII ou IX. Grâce à ce procédé, le risque de contamination virale est fortement diminué. Les plasmas sont soumis à des tests très sensibles pour détecter la présence éventuelle de virus.

Facteurs de coagulation recombinants

Les facteurs ecombinants sont des traitements ultra-modernes car ne ne sont pas extraits du plasma. Ils sont fabriqués à partir des gènes des facteurs de coagulation VIII et IX. Ces gènes sont isolés et insérés en laboratoire dans des cellules qui sont ainsi capables de produire de grandes quantités de facteurs de coagulation. Les facteurs de coagulation recombinants de toute dernière génération sont efficaces et extrêmement sûrs car ne contiennent plus aucune protéine animale ou humaine.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

La desmopressine pour certaines hémophilies A

La desmopressine ou 1-deamino-8-D-arginine vasopressine (en abrégé DDAVP) est utilisée en cas d’hémophilie A modérée ou mineure. La DDAVP est un dérivé d'une hormone qui a dans l'organisme de toutes autres fonctions que la coagulation du sang. On a constaté qu'elle pouvait libérer du F VIII stocké dans les cellules endothéliales. Elle n’est pas du tout efficace en cas d’hémophilie sévère. Elle peut aussi être prescrite dans certains cas de maladie de von Willebrand.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

Traitement des saignements musculaires et articulaires

Immobilisation immédiate

En cas de saignements musculaires et articulaires, il faut immédiatement immobiliser l'articulation touchée dans une position fonctionnelle: à demi fléchie si c'est une articulation qui se plie (coude et genou par exemple) et/ou en demi-rotation pour une articulation pivotante (encore le coude). Une poche à glace peut être placée sur le muscle ou l'articulation si elle bien supportée. L'immobilisation est primordiale lors d'hémorragies musculaires, car une mobilisation trop précoce peut entraîner la récidive. Lors de saignements importants, il faut envisager un alitement complet.

Dans une deuxième phase, il faudra exercer avec l'articulation des mouvements prudents, le plus tôt possible mais seulement quand il n‘y a plus de douleur. La durée de ces deux phases (repos puis immobilisation) dépend de chaque cas particulier. C'est au médecin d'en juger.

Prise en charge de la douleur

Les saignements dans les articulations et la musculature des hémophiles sont extrêmement douloureux. L'apport du facteur de coagulation manquant permet de limiter la douleur. Les médicaments antidouleur ne peuvent pas remplacer ce traitement, mais ils peuvent être donnés à titre complémentaire pour soulager le patient. Attention: il ne faut pas choisir n'importe quel antidouleur, ni le prendre n'importe comment. Ainsi, lors de douleurs légères, il est conseillé d'utiliser du paracétamol ou une association de paracétamol et de codéine. Lors de douleurs plus fortes, on pourra utiliser des antidouleurs plus puissants, sur avis du médecin. La plupart des anti-inflammatoires sont en principe contre-indiqués car ils favorisent le saignement.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

Saignements des muqueuses et hématurie

En cas de saignements des muqueuses ou du nez, un traitement local peut être appliqué (substances dites hémostatiques sur support spongieux, sur gaze ou autre). La source du saignement doit être comprimée.

En cas de saignement urinaire (hématurie), de petites quantités du facteur de coagulation manquant suffisent le plus souvent à arrêter l'accident.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

Les antifrinolytiques

La fibrinolyse est le processus qui permet la reperméabilisation du vaisseau après la constitution du caillot. Elle intervient aussi dans le processus de cicatrisation.

Lorsque le caillot a du mal à se former, comme chez les hémophiles, la fibrinolyse peut aggraver la situation. Il existe des médicaments qui empêchent cette fibrinolyse: les anti-fibrinolytiques. Ils peuvent aider à corriger l’hémorragie en prolongeant la durée de vie du caillot sanguin. Il y a toutefois certaines contre-indications à ces médicaments, comme le saignement au niveau des voies urinaires.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

Hémophilie: quand faut-il hospitaliser ?

Certaines hémorragies graves peuvent mettre en danger la vie de la personne hémophile. Elles nécessitent une hospitalisation rapide.

Les hémorragies dans le système nerveux central en font partie. Elles se manifestent par de violents maux de tête pouvant apparaître brusquement. Le niveau de conscience de la personne s'altère, parfois au point que le patient perd totalement connaissance. Des paralysies ou des pertes de sensibilité peuvent apparaître mais la personne n'en a pas nécessairement conscience. Il peut y avoir des nausées et des vomissements.

Les hémorragies dans la gorge ou celles qui provoquent des vomissements par la bouche sont aussi des hémorragies graves pour lesquelles une hospitalisation est nécessaire. Il faut être très prudent également en cas de perte de sang par l'anus.

Article réalisé avec la collaboration du Pr Anne Demulder (CHU Brugmann).

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