Actualités10/02/2012

Thérapie génique: état des lieux

Guérir les malades atteints d’une maladie lysosomale en corrigeant le défaut génétique à l'origine de leur pathologie. C’est l'objectif de la thérapie génique. Une technique révolutionnaire encore confrontée à de nombreux écueils.

 

Thérapie génique: état des lieux

Thérapie génique: un espoir pour de nombreux patients

Cancers, affections cardiaques, maladies neurodégénératives... De très nombreuses maladies ont une origine génétique. Ce qui veut dire qu’elle sont causées par une mutation, héritée ou non, dans l’un de nos milliers de gènes. "La thérapie génique consiste à corriger l'anomalie génétique à l'origine d'une maladie en réparant l'ADN des cellules d'un individu", explique le Pr Étienne Sokal, chef du service de Gastro-entérologie et hépatologie pédiatrique aux Cliniques universitaires Saint-Luc et chercheur en biotechnologies. "Le but de la technique est de corriger génétiquement un nombre suffisant de cellules pour qu'elles se reproduisent dans l'organisme et contrent le déficit à l'origine de la maladie."

Atteindre l'ADN par le biais de virus

Pour remplacer un gène déficient par un gène fonctionnel, il faut pouvoir l'acheminer dans le noyau de la cellule. C'est là que réside l'ADN, sur lequel sont consignées sous forme de gènes les recettes de fabrication de tous les composés produits par les cellules. Pour y parvenir, les scientifiques doivent utiliser un vecteur capable de modifier l'ADN. Les virus se sont imposés comme des candidats idéaux. Pourquoi? Parce qu’ils utilisent ce mécanisme de ciblage de l’ADN pour pouvoir contaminer nos cellules et se reproduire. Aujourd'hui, différentes sortes de virus ainsi que d'autres types de vecteurs sont à l'étude et pourraient être employés en thérapie génique.

Des effets indésirables encore mal compris

Avant d'utiliser un virus comme vecteur, les chercheurs doivent évidemment le remanier pour le rendre inoffensif. Le gène corrigé est ensuite intégré au virus de manière à être transporté à l'endroit exact que l'on désire modifier sur l'ADN. "Le hic, c'est qu'il est très difficile de neutraliser totalement le potentiel néfaste des virus", souligne le Pr Sokal. "De même, cibler avec précision l'ADN n'est pas une mince affaire. Des essais ont montré que l'insertion du gène corrigé dans l'ADN pouvait activer des gènes voisins. Un phénomène qui risque d'entraîner certaines formes de cancers."

La recherche continue mais la route est longue!

Ces problèmes expliquent pourquoi la thérapie génique n’a pas encore été directement testée sur des malades atteints d’une maladie lysosomale. Sans parler des difficultés liées à la manière d'acheminer les cellules modifiées à l’intérieur des tissus touchés par la maladie lysosomale. En 2011, un essai clinique de thérapie génique a été lancé pour la première fois sur des patients atteints de la maladie de Sanfilippo de type A. Cela dit, il faudra encore attendre de nombreuses années avant que la thérapie génique ne soit réellement efficace… et sans risque. Mais les recherches se poursuivent sans relâche et l'espoir est au bout du tunnel!

M. Sands, B. Davidson, Gene therapy for lysosomal storage diseases, Molecular Therapy, Vol. 13 (5), 2006

Pour suivre l'actualité médicale,  abonnez-vous aux newsletters MediPedia.

D'actualités MALADIES LYSOSOMALES

Ils témoignent

De témoignages MALADIES LYSOSOMALES

Vos articles préférés

ViVio

CONDITIONS D’UTILISATION

Editeur du site Web. Le présent site Web est édité par ViVio sprl, dont le siège social est établi rue Rodenbach 70 à 1190 Bruxelles (Belgique) et dont le numéro d'entreprise est 0458.849.491.

Disclaimer - Contenu de ce site Web. Ce site Web fournit des informations sur des sujets liés à la santé et est destiné au public belge. Il ne contient pas d'affirmations concernant le bénéfice ou la performance d'un traitement médical spécifique, d'un produit ou d'un service commercial.

L'information contenue sur ce site Web est fournie uniquement à titre informatif. Elle ne peut être utilisée pour diagnostiquer ou traiter une affection ou une maladie. L'information disponible sur ce site Web est destinée à améliorer, non à remplacer, la relation directe entre le visiteur du site et le professionnel de santé ; elle ne constitue pas et ne peut remplacer une consultation ou un examen médical. Tout problème de santé doit faire l'objet d'une consultation ou d'un examen médical personnalisé auprès d'un médecin afin d'établir le diagnostic et le traitement adéquats. Nous nous efforçons de nous assurer que le contenu de ce site Web est correct et régulièrement mis à jour. Toutefois, ViVio sprl ne garantit pas le caractère exact, fiable, adéquat, complet et à jour du contenu de ce site Web. ViVio sprl ne pourra en aucun cas être tenu responsable pour quelque dommage que ce soit survenant de l'accès à ce site Web ou de l'utilisation de ce site Web ou de son contenu.

Droits de propriété intellectuelle. Ce site Web et son contenu, en ce compris de façon non limitative les textes, graphiques, images, logos et icônes, sont protégés par des droits de propriété intellectuelle ou autres et ne peuvent être copiés, reproduits, distribués, utilisés, adaptés ou traduits, en tout ou en partie, sauf autorisation écrite de ViVio sprl et sans préjudice de la possibilité de télécharger et d'imprimer des éléments de ce site Web exclusivement à des fins personnelles et non commerciales, pour autant que le contenu ne soit pas modifié et que les notices de droits d'auteur et marques soient conservées.

Liens vers d'autres sites. Les hyperliens vers des sites Web de tiers disponibles sur ce site Web sont fournis pour votre facilité. Si vous décidez d'utiliser ces liens, vous quitterez ce site Web. ViVio sprl ne peut être tenu responsable du contenu des sites Web de tiers.

Publicité. Le financement du site est assuré par la publicité, qui constitue donc une source de revenus pour celui-ci. Toutefois, elle n'influence pas les contenus publiés sur celui-ci. Les espaces publicitaires sont clairement identifiés comme tels par la mention "Publicité".

Droit applicable et juridictions compétentes. Votre accès et utilisation de ce site Web sont régis par le droit belge. Les tribunaux de Bruxelles sont seuls compétents pour toute dispute liée à l'accès ou à l'utilisation de ce site Web.

MediBlog. L'ensemble des dispositions de la présente charte s'appliquent au blog de MediPedia: MediBlog.

MediBlog est modéré par ses auteurs de manière systématique (vérification de tous les messages avant publication sur le blog par des journalistes santé).

L'information diffusée sur ce blog est destinée à encourager, et non à remplacer, les relations directes entre patients et professionnels de santé.

Nous vous rendons attentif au fait que tout commentaire peut être lu, utilisé, repris et cité par tous. Vous n’avez pas la possibilité d’effacer ou modifier vos messages ni d’effacer des citations dans d’autres messages. Exceptionnellement, vous pouvez contacter les modérateurs via notre formulaire de contact pour le faire Les citations de vos messages ne pourront être effacées. Prenez donc garde aux informations que vous diffusez.

Notre blog s’adresse au grand public. Il a pour mission de faciliter les échanges sur le thème de la santé.

Les modérateurs et les membres doivent se comporter en tout temps avec respect et honnêteté.

En utilisant notre blog, vous vous engagez à ne diffuser que des informations qui sont vraies et correctes au vu de vos connaissances et de votre expérience personnelle. De plus, nous vous invitons à fournir des sources (références, liens, etc.) lorsque c’est possible et pertinent.

Il n’est pas permis de poster des commentaires publicitaires, que ce soit sous forme de texte, bannières ou liens, par exemples.

Les modérateurs se réservent le droit de ne pas publier tout commentaire jugé inapproprié sans en avertir son auteur.

Dernière mise à jour: septembre 2011.

ViVio

Cette Politique de Protection de la Vie Privée précise la façon dont vos données à caractère personnel peuvent, le cas échéant, être collectées et traitées par ViVio sprl dans le cadre de votre utilisation de ce site Web. ViVio sprl, en tant que responsable du traitement, s'engage à traiter vos données à caractère personnel conformément aux dispositions de la loi belge du 8 décembre 1992 relative à la protection de la vie privée à l'égard des traitements de données à caractère personnel ainsi qu'aux dispositions ci-dessous.

Catégories de données traitées - Buts du traitement. En utilisant ce site Web, vous pouvez librement décider de fournir certaines données personnelles vous concernant afin de vous abonner gratuitement à une ou plusieurs lettres d'information électroniques. Les données suivantes seront traitées afin de répondre à votre demande: votre prénom, votre adresse e-mail, votre code postal, votre sexe, votre année de naissance, la langue de votre choix (français ou néerlandais) et l'identification des newsletters auxquelles vous vous êtes abonné. ViVio sprl n'utilisera pas vos données personnelles à d'autres fins, si ce n'est à des fins statistiques. Vos données personnelles ne seront pas communiquées à des tiers.

Accès, modification, suppression de vos données personnelles. Vous pouvez accéder aux données personnelles vous concernant, telles que collectées et traitées par nous, en demander la modification ou la suppression, le cas échéant, en nous contactant à l'adresse privacy@medipedia.be ou en vous rendant sur la page suivante: accéder à votre profil. Vous pouvez également vous désabonner de notre service de lettre d'information électronique en vous rendant sur la page suivante: accéder à votre profil.

Si vous avez des questions concernant nos Conditions d’Utilisation ou notre Politique de Protection de la Vie Privée, n'hésitez pas à nous contacter par e-mail privacy@medipedia.be ou à l'adresse suivante: ViVio sprl, rue Rodenbach 70, 1190 Bruxelles (Belgique).

Dernière mise à jour: septembre 2010.

ViVio

La société ViVio sprl (Groupe ViVio, www.vivio.com), a pour vocation l’information du grand public sur tous les thèmes touchant à la santé, par le biais de guides, de magazines, de sites web, et d’autres médias.

La rédaction du site medipedia.be est dirigée par un médecin et composée de journalistes médicaux :

Le contenu du site est original, rédigé par l'un de ses auteurs ou validé par la rédaction du site.

Elle s’efforce de fournir une information scientifiquement valide, actualisée, neutre et accessible pour le grand public.

ViVio

ViVio

ViVio