Déficit en lipase acide lysosomale

Traitement

La thérapie de substitution enzymatique bientôt disponible

La sébélipase alfa

Depuis 2015, la thérapie de substitution enzymatique pour le déficit en lipase acide lysosomale est autorisée dans l’Union européenne. Il faut néanmoins encore attendre son remboursement en Belgique avant que ce traitement puisse se généraliser.

La sébélipase alfa reprend l’activité de l’enzyme déficiente. Le foie peut dès lors à nouveau travailler normalement et son fonctionnement se trouve amélioré, avec en particulier un bilan sanguin hépatique bien meilleur. De même, les taux de cholestérol LDL et de triglycérides dans le sang descendent à des valeurs normales.

Comment est administré ce médicament?

La dose de 1 à 3 mg/kg de poids corporel doit être administrée toutes les deux semaines via une perfusion intraveineuse qui dure deux heures.

Comme l’administration du médicament peut provoquer une réaction allergique grave, elle doit s’effectuer sous surveillance médicale stricte.

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